Нове випробуване лікування може відновити клітини мозку у Паркінсона
У серії клінічних випробувань було випробувано експериментальне лікування хвороби Паркінсона, яке використовує новий підхід: введення препарату прямо в мозок через імплантовані порти. Провідні дослідники вважають, що це може бути "проривною" терапевтичною стратегією для неврологічних станів.
У рамках нової серії досліджень, яка завершилася відкритим випробуванням (де учасники знали, яке лікування вони отримуватимуть), вчені розпочали випробування ефективності нового лікування та способу доставки хвороби Паркінсона.
Велика група дослідників з різних установ Великобританії та Канади, включаючи Університет Брістоля та Кардіффський університет Великобританії та Університет Британської Колумбії у Ванкувері, Канада, розробила та провела випробування.
У ході дослідження вчені мали на меті відновити деградуючі клітини мозку, що продукують дофамін, у людей, яким лікарі діагностували хворобу Паркінсона.
Оскільки дофамін - це нейромедіатор, який допомагає регулювати контроль та спритність рухів тіла, порушення виробництва дофаміну - через зміни в клітинах мозку, що його вивільняють - призводить до рухових симптомів, що характеризують хворобу Паркінсона.
Дослідницька група, яка проводила поточне випробування, вирішила спробувати реабілітувати ці клітини мозку шляхом підвищення рівня нейротрофічного фактора, що походить від лінії клітин гліальних клітин (GDNF), типу білка, що підтримує здоров'я нейронів.
У дослідницькому документі, що повідомляє про результати - який міститься в Журнал хвороби Паркінсона - вчені пояснюють, що вони не тільки протестували нову терапію, але й інноваційний метод введення - через порт, який вони імплантували в череп.
Дуже обнадійливі результати
Спочатку дослідницька група провела невелике пілотне дослідження, в якому взяли участь шість учасників - усі, хто страждає на хворобу Паркінсона, - основною метою яких було встановити, чи безпечний новий терапевтичний підхід.
На наступному етапі ще 35 учасників із хворобою Паркінсона взяли участь у подвійному сліпому дослідженні, коли ні вони, ні дослідники, які проводили терапію, не знали, чи має справу кожен із експериментальним лікуванням чи плацебо.
Це випробування тривало 9 місяців (40 тижнів), протягом яких команда давала половині добровольців щомісячні інфузії GDNF і вводила плацебо іншій половині, яка виконувала роль контрольної когорти.
Нарешті, дослідники організували відкрите випробування, спираючись на результати попередніх тестів. У цьому дослідженні добровольці, які раніше отримували GDNF, продовжували отримувати таке лікування ще 40 тижнів.
У той же час ті, хто раніше отримував плацебо, тепер мали GDNF протягом 40 тижнів. "З жовтня 2013 року по квітень 2016 року всі 41 пацієнт, який закінчив батьківське дослідження, проходили скринінг для участі в продовженому дослідженні", - пишуть дослідники.
Щоб отримати препарат, учасники домовились про те, щоб в їх навички імплантували спеціальний порт, який дозволяв вливанням наркотиків потрапляти безпосередньо до їх мозку. Після імплантації добровольці отримували загалом понад 1000 вливань ліків раз на 4 тижні.
Проаналізувавши результати першого 9-місячного (40-тижневого) дослідження, дослідники не побачили змін у мозку учасників, які отримували плацебо. Однак вони відзначили, що добровольці, які отримували лікування за допомогою GDNF, мали на 100 відсотків покращення путамена - області мозку, яка містить клітини, що продукують дофамін.
"Просторова та відносна величина поліпшення сканування мозку виходить за рамки всього, що було раніше у випробуваннях хірургічного лікування фактора росту Паркінсона", - вказує головний дослідник дослідження Алан Уон.
"Це являє собою одне з найбільш вагомих доказів того, що ми можемо мати засоби, щоб можливо пробудити і відновити дофамінові клітини мозку, які поступово руйнуються в Паркинсоні", - продовжує Вон.
«Значний прорив»
На 18-місячній позначці, коли учасники проходили лікування GDNF або 9 місяців, або цілих 18 місяців, дослідники виявили, що всі починали відчувати помірне до значне поліпшення своїх рухових симптомів, коли порівнювали їх з показниками ефективності до цього випробування. Дослідники також дійшли висновку, що тривалий вплив GDNF був безпечним.
Однак команда попереджає, що в кінці відкритого випробування не було суттєвих відмінностей щодо поліпшення симптомів між учасниками, які отримували GDNF протягом 40 тижнів (9 місяців), і тими, хто отримував його протягом подвійного періоду .
З цієї причини дослідники стверджують, що їм потрібно провести подальші дослідження, які оцінюватимуть, як довго людина повинна отримувати лікування, щоб отримати найбільшу користь.
Тим не менше, Стівен Гілл, співавтор дослідження та дизайнер інноваційного пристрою для введення ліків, наголошує, що сучасні результати свідчать про те, що ця нова терапія є абсолютно безпечною та здійсненною, і люди можуть вводити її протягом тривалого часу.
Більше того, він зазначає, що введення ліків безпосередньо в зони мозку, на які вони націлені, може змінити терапевтичні підходи до неврологічних станів.
"Це випробування показало, що ми можемо безпечно і багаторазово вводити наркотики безпосередньо в мозок пацієнтів протягом місяців або років", - говорить Гілл.
"Це значний прорив у нашій здатності лікувати неврологічні захворювання, такі як хвороба Паркінсона, оскільки більшість ліків, які можуть працювати, не можуть проникнути з кровотоку в мозок через природний захисний бар'єр".
Стівен Гілл
