Хвороба Альцгеймера: новаторський план спрямований на вирішення першопричини
В даний час не існує методів лікування, які б виліковували або уповільнювали хворобу Альцгеймера. Зараз, вперше з тих пір, як нещодавно вчені домовились, що причина, швидше за все, полягає в токсичних скупченнях білка олігомерів, виникла стратегія створення ліків для їх націлювання.
Цей план є результатом спільної роботи Кембриджського університету у Великобританії та Лундського університету у Швеції.
Стаття про дослідження незабаром з'явиться у Праці Національної академії наук.
Сотні клінічних випробувань оцінювали ліки на хворобу Альцгеймера, але жоден конкретно не націлював відповідальних збудників, зазначають слідчі.
«Донедавна, - каже старший автор дослідження Мікеле Вендрусколо, професор кафедри хімії в Кембриджі, - вчені не могли дійти згоди щодо причини, тому у нас не було мети».
"Оскільки патогени зараз ідентифіковані як невеликі скупчення білків, відомих як олігомери, ми змогли розробити стратегію спрямування ліків на ці токсичні частинки", - додає він.
Нова стратегія показує не тільки те, що існує спосіб розробки сполук, спрямованих на токсичні скупчення білків, але і як зробити їх більш потужними.
Отруйні білки-неправди
За оцінками, у США 5,7 мільйона людей страждають на деменцію, спричинену хворобою Альцгеймера. Очікується, що ця кількість зросте більш ніж удвічі протягом наступних 30 років.
В США, як і у Великобританії, хвороба Альцгеймера є єдиною хворобою серед 10 найбільших причин смерті, для якої не існує методів лікування, що запобігають, уповільнюють або виліковують її.
У міру розвитку стану, вбиваючи клітини та тканини мозку, мозок зменшується. Це супроводжується симптомами - від втрати пам’яті до зміни особистості. Врешті-решт це позбавляє людей здатності виконувати повсякденні завдання та жити самостійно.
Білки - це молекули, які складають структуру органів і тканин і виконують багато робіт в організмі, в тому числі всередині і між клітинами.
Молекули - це великі складні тривимірні ланцюги, утворені з сотень-тисяч одиниць амінокислот, з яких існує 20 різних хімічних типів.
При хворобі Альцгеймера токсичні відкладення білків-неправди вбивають здорові клітини мозку. Це трапляється, наприклад, коли білок не вдається скластися або залишитися згорнутим у правильній тривимірній формі.
Механізми «утилізації відходів» не встигають
"Неправильно складені та агреговані білки" пов'язані не тільки з хворобою Альцгеймера, але також із хворобою Паркінсона та багатьма іншими захворюваннями людини.
Мозок має механізми “утилізації відходів” для очищення таких негідних білків. Однак професор Вендрусколо пояснює: "З віком мозок стає менш здатним позбавлятися від небезпечних відкладень, що призводять до хвороб".
Нещодавно в іншому дослідженні були виявлені гени, які пов’язують систему утилізації мозку з хворобою Альцгеймера.
Зараз вчені з Кембриджа заснували біотехнологічну компанію, щоб застосувати свої дослідження для пошуку нових діагностичних засобів та методів лікування хвороби Альцгеймера та інших розладів, що виникають внаслідок неправильного складання білків.
Вони розраховують розпочати клінічні випробування з першої партії препаратів-кандидатів приблизно через 2 роки.
Дослідники розробили нову стратегію, використовуючи підхід, який називається хімічною кінетикою, який особливо підходить для вивчення "високодинамічного" процесу агрегації токсичного білка та визначення його джерела.
"Це перший випадок, коли пропонується систематичний метод боротьби зі збудниками хвороби - причиною хвороби Альцгеймера".
Професор Мікеле Вендрусколо