Невдалий препарат для деменції отримує другий шанс
Biogen, багатонаціональна біотехнологічна компанія, та Eisai, японська фармацевтична компанія, планують подати заявку на схвалення Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) щодо препарату від Альцгеймера, який мав неоднозначні результати в клінічних випробуваннях. Чи може цей суперечливий препарат дати свіжу надію мільйонам людей по всьому світу?
У всьому світі близько 50 мільйонів людей живуть з деменцією, найпоширенішою формою якої є хвороба Альцгеймера.
Дослідники постійно розробляють та випробовують нові препарати, щоб спробувати уповільнити, змінити або, принаймні, поліпшити симптоми цього невиліковного стану.
Проте багато нових препаратів, які розробляють вчені, ніколи не виходять за межі стадії клінічного випробування, оскільки вони або викликають занадто багато побічних ефектів, або виявляються набагато менш ефективними, ніж сподівалися їх творці.
І тоді є деякі препарати, які дають неоднозначні результати при тестуванні в клінічних випробуваннях. Одним з таких препаратів є адуканумаб, який був розроблений вченими, пов'язаними з Biogen, багатонаціональною біотехнологічною компанією зі штаб-квартирою в Кембриджі, Массачусетс.
Адуканумаб - моноклональне антитіло, яке повинно запобігати або уповільнювати нейродегенерацію шляхом видалення токсичних бета-амілоїдних бляшок з мозку на ранніх стадіях цього стану.
Біоген випробував препарат у двох клінічних випробуваннях фази III, але в березні цього року компанія вирішила припинити випробування достроково, після оцінки незалежної групи, що випробування навряд чи могли б досягти своєї основної кінцевої точки.
Коли вона вирішила покласти край випробуванням для оцінки цього перспективного нового препарату, компанія втратила понад 18 млрд доларів, повідомляє Reuters.
Зараз компанія Biogen оголосила, що - у співпраці з партнером, фармацевтичною компанією Eisai, що базується в Токіо, Японія - вони вирішили подати адуканумаб на затвердження FDA на початку наступного року.
Новий аналіз виявляє більш перспективні результати
У своєму прес-релізі компанія Biogen пояснює, що вони дійшли цього рішення після проведення власного аналізу наборів даних двох клінічних випробувань та проконсультувались з FDA щодо отриманих результатів.
«З такою руйнівною хворобою, яка вражає десятки мільйонів у всьому світі, сьогоднішнє повідомлення справді приємно в боротьбі з хворобою Альцгеймера. Це результат новаторських досліджень і є свідченням твердої рішучості Біогену слідувати науці і робити те, що потрібно для пацієнтів », - говорить Мішель Вунацос, головний виконавчий директор Biogen.
"Ми сподіваємось на перспективу запропонувати пацієнтам першу терапію для зменшення клінічного спаду хвороби Альцгеймера та потенційне значення цих результатів для подібних підходів, спрямованих на [бета-амілоїд]".
Мішель Вунацос
Команда з Biogen пояснює, що попередній аналіз безпліддя, який призвів до припинення двох клінічних випробувань, насправді базувався на більш ранньому та меншому наборі даних з 1748 учасників, які пройшли 18-місячне лікування адуканумабом.
Зараз слідчі нарешті проаналізували більший набір даних двох пізніх стадій, включаючи інформацію від 3285 учасників, з яких 2066 пройшли 18-місячне лікування препаратом. Ці дані, за твердженням Біогену, розповідають іншу історію, ніж ті, що включені в аналіз марності.
"Цей великий набір даних являє собою перший випадок, коли дослідження III фази продемонструвало, що кліренс агрегованого [бета-амілоїду] може зменшити клінічний спад хвороби Альцгеймера, забезпечуючи нову надію для медичного співтовариства, пацієнтів та їх сімей", - говорить д-р. Антон Порштейнссон, який був головним слідчим.
«Існує колосальна незадоволена медична потреба, і спільнота хвороби Альцгеймера чекала цього моменту. Я вітаю Biogen, FDA, медичну спільноту та пацієнтів та їхніх партнерів за їх наполегливість у роботі над втіленням сьогоднішнього оголошення в реальність », - додає він.
Компанія заявляє, що більший набір даних свідчить про те, що - принаймні в одному з випробувань - учасники, які отримували високі дози адуканумабу, мали на 23% менше зниження навичок мислення, а також демонстрували менший спад інших показників когнітивних здібностей.
Тим не менше, компанія не уточнила, що це означає з точки зору повсякденного життя учасників та чи нижчі темпи скорочення фактично впливають на здатність учасників вести незалежне життя.
Хоча нещодавнє оголошення Biogen може дати людям, що мають свіжу надію на Альцгеймера, на майбутнє, деякі фахівці досі скептично ставляться до життєздатності препарату та чи отримає він схвалення FDA.
«Життєздатність такої заявки невідома, враховуючи неоднозначні результати. На наш погляд, Біоген дещо зневірився у драйверах зростання […], тому зміна розповіді дуже потрібна, - коментує старший аналітик з біотехнологій RBC Capital Markets Брайан Абрахамс.
