Муковісцидоз: Існуючий препарат може поліпшити роботу легенів
Дослідники стверджують, що препарат, який вже доступний на ринку, може допомогти хворим на муковісцидоз.
За даними недавнього дослідження, амфотерицин, який є протигрибковим препаратом, може допомогти людям із муковісцидозом боротися з хронічними бактеріальними інфекціями легенів, які, як правило, виникають при цьому захворюванні.
"По-справжньому захоплюючою новиною є те, що амфотерицин - це лікарський засіб, який вже затверджений і доступний на ринку", - сказав Мартін Д. Берк, доктор філософії, керівник дослідження та професор хімії в Університеті Іллінойсу в Шампані.
Це дослідження, яке виходить у журналі Nature, викладає обнадійливі висновки дослідників.
Команда використовувала легеневу тканину людей, які страждають на муковісцидоз, а також тваринні моделі муковісцидозу, щоб побачити, як препарат впливатиме на зміни в тканині.
Вони виявили, що амфотерицин викликав зміни в легеневій тканині.
Ці зміни асоціюються з поліпшенням функції легенів і включають відновлення рівня рН, підвищену антибактеріальну активність та покращену в’язкість.
Крім того, вони пояснили, що люди можуть вводити ці ліки безпосередньо в легені, що має зменшити побічні ефекти.
Муковісцидоз коротко
Муковісцидоз присутній при народженні. У тих, хто страждає цим захворюванням, є несправний білок, який впливає на клітини, тканини та залози, що виробляють слиз і піт.
При муковісцидозі в уражених органах може накопичуватися згущений слиз. Це може призвести до пошкодження або зараження в цих районах, що може загрожувати життю.
Це також може призвести до запалення, яке може спричинити проблеми в органах, таких як легені або підшлункова залоза.
Хоча муковісцидоз може вражати різні системи органів, такі як травний тракт, муковісцидоз в легенях може спричинити найважчі ускладнення.
Густий слиз може створити серйозні проблеми в легенях людини, оскільки це не тільки викликає проблеми з диханням, але також може призвести до хронічних бактеріальних інфекцій.
Лікування доступне, але воно працює не у всіх. Це пов’язано з тим, що люди мають різні типи мутованих білків, а деякі люди взагалі не виробляють жодних білків, що може ускладнити або унеможливити лікування лікарів.
Люди з муковісцидозом часто використовують методи лікування, які передбачають розпушення слизу і, можливо, навчилися різним способам дихання та кашлю. Деякі люди приймають призначені ліки, такі як бронходилататори та розріджувачі слизу.
Основна мета лікування - максимально уповільнити прогресування захворювання легенів. Тут може надходити амфотерицин.
Чому протигрибкові ліки можуть допомогти
Професор Берк зазначив, що амфотерицин може працювати для всіх людей, хворих на муковісцидоз, незалежно від типу мутації; він може працювати, навіть якщо цей білок відсутній.
"Замість спроб виправити білок або зробити генну терапію - остання з яких ще не ефективна в легенях - ми використовуємо невеликий молекулярний сурогат, який може виконувати функцію каналу відсутнього або дефектного білка".
Професор Мартін Д. Берк
Лікування було б особливо цінним для 10 відсотків людей з муковісцидозом, які взагалі не виробляють уражений білок - в даний час ці люди не реагують на будь-яке доступне лікування.
Вченим потрібно провести набагато більше досліджень та провести клінічні випробування препаратів на людях, щоб підтвердити ці висновки, перш ніж лікарі зможуть запропонувати таке лікування людям із муковісцидозом.
